5年內所有血液腫瘤都可治愈?CAR-T細胞療法預計明年在中國獲批

發布時間 :2019/11/04 來源 :紅星新聞 記者 楊佩雯 袁野

“5年之內應該所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進行治愈。”Carl June說道。11月3日,2019騰訊科學We大會在北京舉行。作為賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院終身教授,同時也是 CAR-T細胞療法創始人之一,曾被《時代周刊》評為“2018年全球最具影響力的100人之一”的Carl June受邀參加,并在會前接受了專訪。”

Carl June受訪

以“毒”攻毒:利用HIV病毒進行改造

"CAR-T可以拆分為兩部分進行解讀:T細胞(T淋巴細胞)在人體中扮演“戰士”角色,負責抵御和消滅感染、腫瘤、外來異物等“敵人”。CAR,中文學名“嵌合抗原受體”,發揮著類似定位導航的作用。"

通過基因工程技術將T細胞激活,并裝上“定位導航裝置”CAR,專門識別體內腫瘤細胞,并通過免疫作用釋放多種效應因子,高效地殺滅腫瘤細胞,從而達到治療惡性腫瘤的目的。

據介紹,CAR-T療法的流程首先是取血。在實驗室取血通過HIV病毒進行改造,就產生一個經過改造的細胞,然后再進行冷凍,之后再放回病人的身體。

Carl June稱,過去CAR-T細胞療法在全球只有3個臨床的實驗,而且都是在美國。“現在已經有400多個遍布全世界的臨床實驗,其中大多數是在中國和美國進行的。”

以急性白血病復發的小女孩Emily為例,她于2012年(6歲)進行注射,現在其體內仍有CAR-T細胞。“只要注入一次CAR-T細胞,就可以在人的身體存活終生,它在人體內的半衰期是70年。”

世界上首例CAR-T臨床病人Emily

CAR-T細胞療法是第一個細胞和基因療法。雖然在甲狀腺癌、乳腺癌等實體瘤領域的研究不甚順利,但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等腫瘤治療的臨床試驗中都有積極的表現,尤其是針對晚期白血病。

“5年之內應該所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進行治愈。”Carl June說道。

落地應用:距離普通人享受到CAR-T細胞療法還有多遠?

據Carl June介紹,在400多個遍布全世界的臨床實驗中,大多數是在中國和美國進行的。研究最活躍的地方在中國,第二活躍的地方在美國。

“(CAR-T細胞療法)2017年8月被FDA(美國食品和藥物管理局)批準,在日本、澳大利亞和歐洲也得到了批準,估計明年在中國也會得到批準。”Carl June說道。

不過,Carl June也坦率地表示,由于CAR-T細胞療法是一對一給病人量身定制,價格昂貴。這是必須要解決的挑戰。

“如果我們能夠集中生產第三方的CAR-T細胞(指不需要從病人血液中提取),然后供多個病人使用就會降低成本。”Carl June稱。

“其實就像電腦或手機一樣,剛開始的時候,它是一種顛覆性的治療方法,所以比較貴。但后來隨著更廣泛的市場應用后,就會使可得性越來越高,成本也會越來越低。”Carl June表示,正在中國努力推動商用化,上周剛去上海拜訪了一家公司。“我們希望從學術和商業都能夠推動合作,從而降低這個療法的成本。”


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